Abstract

We reported the case of the first patient with PNH we treated with Pegcetacoplan under compassionate use. After the initial surprising response, bringing the patient from 7 to 14 g/dL of hemoglobin, she experienced the worst breakthrough hemolysis we have ever seen. Twenty-four hours after presenting with abdominal pain, the patient showed a drop in hemoglobin level from 14 to 7 g/dL and became anuric, requiring hemodialysis and sudden treatment to avoid severe consequences. A combination of Pegcetacoplan 1,080 mg every 3 days with two doses of Eculizumab 900 mg 14 days apart enabled the patient to completely resolve BTH and recover renal function.

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Authors

Elisabetta Metafuni Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy

Antonella Carbone Day Hospital Ematologia Cassino, ASL Frosinone, Ospedale Santa Scolastica, Cassino, Italy

Luca Petriccione Day Hospital Ematologia Cassino, ASL Frosinone, Ospedale Santa Scolastica, Cassino, Italy

Sabrina Giammarco Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy

Maria Assunta Limongiello Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy

Silvia Bellesi Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy

Patrizia Chiusolo Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy; Sezione di Ematologia, Dipartimento di Scienze Radiologiche ed Ematologiche, Università Cattolica del Sacro Cuore, Rome, Italy

Simona Sica Dipartimento di Diagnostica per Immagini, Radioterapia Oncologica e Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Rome, Italy; Sezione di Ematologia, Dipartimento di Scienze Radiologiche ed Ematologiche, Università Cattolica del Sacro Cuore, Rome, Italy

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